Hopp til innhold

Valgte elementer er lagt i handlekurven

Gå til handlekurv

Notat

Legemiddelet ivakaftor for cystisk fibrose og ordningen med individuell refusjon

  • Utgitt: 2014
  • Av: Kunnskapssenteret
  • Forfattere: Wang H, Høymork SC.
  • ISBN ELEKTRONISK: 978-82-8121-861-1

Dette er en sammenfatning av Kunnskapssenterets faglige utredning om innføring av et kostbart legemiddel (ivakaftor, Kalydeco ®) for cystisk fibrose og ordningen med individuell refusjon.


Har du funnet en feil?

Bestill

Last ned:

Hovedbudskap

Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering drøftet 7. april 2014 innføring av et kostbart legemiddel (ivakaftor, Kalydeco ®) for cystisk fibrose og ordningen med individuell refusjon. Dette er en sammenfatning av Kunnskapssenterets faglige utredning.

Saken ble foreslått for rådet av klinisk etikkomité i Helse Bergen og presentert av første­amanuensis Ingrid Miljeteig (juni 2013). Den er i stor grad knyttet opp mot problemstillinger rundt legemidler for sjeldne tilstander («orphan drugs») og mot grenseverdi for offentlig betalingsvilje. Saken berører flere sentrale prioriteringsutfordringer.

Cystisk fibrose (CF) er en medfødt, arvelig og progressiv sykdom som særlig rammer lungene og tarmfunksjonen. CF er en sjelden sykdom, og i underkant av 300 mennesker har sykdommen i Norge. Det er utviklet et nytt legemiddel, ivakaftor, til behandling av en meget liten undergruppe CF-pasienter.  Effekt og sikkerhet av ivakaftor er studert i to randomiserte, dobbelt-blindede, placebokontrollerte kliniske studier, hvor pasientene er fulgt opp i 48 uker. Resultatene er gode, blant annet på lungesymptomer, men man vet ikke om levetiden forlenges. Legemiddelet skal tas hele livet i tillegg til annen behandling og koster om lag 2,5 millioner NOK per pasient per år. Kostnad per vunnet kvalitetsjusterte leveår (QALY) er i Sverige estimert til mellom 3,5 millioner og 10,4 millioner SEK. I Norge får pasientene dekket behandlingen via ordningen med individuell refusjon. Det gjøres nå (juni 2014) ingen vurdering av kostnadseffektivitet når søknader om refusjon etter denne ordningen behandles, men dette er for tiden til vurdering i Helse- og omsorgsdepartementet.

Sammendrag